Dünyanın ilk CRISPR gen tedavisi onaylandı! Şimdi ne olacak?

Birleşik Krallık'ta yetkililer, Casgevy adı verilen CRISPR tedavisinin iki kalıtsal kan hastalığının tedavisinde kullanılmasına izin verdi. Independent Türkçe'nin aktardığı haberde 16 Kasım'da Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) tarafından verilen izin, orak hücreli anemi ve kan nakline bağımlı akdeniz anemisi tedavisinde kullanılacağı belirtiliyor. Genetik bir hastalık olan orak hücreli anemi, kırmızı kan hücrelerinin (eritrosit) anormal bir şekilde hilal (orak) şeklini alarak küçük kan damarlarını tıkanması sonucu komplikasyonlara neden oluyor. Beta talasemi diye de bilinen akdeniz anemisiyse kana kırmızılığını veren hemoglobin maddesinin beta-globin zincirlerinin sentezinde genetik eksiklik sonucu ortaya çıkan kalıtsal bir durum. Durumu ciddi olan hastalarda sürekli kan nakline ihtiyaç duyuluyor.

CRISPR NEDİR?

Tam adıyla CRISPR-Cas9 sistemi, araştırmacıların genomun çeşitli kısımlarına ekleme, çıkarma ya da DNA dizilimininde değişim yapmalarına olanak tanıyor. Halihazırda en basit ve çok yönlü genetik manipülasyon yöntemi olduğu için bilim camiasında büyük ilgi görüyor. 2012'de Jennifer Doudna öncülüğündeki bir ekip, canlının DNA'sını kesebilecek, izole edebilecek ve düzenleyebilecek bir uygulama geliştirdi. Bu uygulama, Cas9 adı verilen bir enzimi kullanarak genleri DNA'dan kesiyordu. Geliştirilen "moleküler makaslar", bir RNA molekülü sayesinde DNA'yı hedef alabiliyor. Bu yüzden kesilmesi hedeflenen DNA bölgesine denk gelen RNA molekülü Cas9 proteiniyle birleştirildi ve sonuçta CRISPR teknolojisi ortaya çıktı. Diğer bir deyişle DNA'nın istenen bölgesinden kesim yapabilmeyi sağlayan bu teknoloji iki önemli molekülden oluşuyor: Cas9 enzimi: Genomun belirli yerlerinden iki DNA iplikçiğini kesebilen "moleküler bir makas". Bu enzim, DNA parçalarının eklenip çıkarılmasına olanak tanıyor. Rehber RNA: Daha uzun bir RNA iskeletinin içindeki, önceden tasarlanmış küçük (yaklaşık 20 bazlık) bir RNA diziliminden oluşuyor. Bu dizilimin rehberliği sayesinde Cas9 enzimi doğru yerleri kesebiliyor. Zira RNA, DNA'da taşınan genetik bilginin proteine çevrilmesi (translasyon) sürecinde çok önemli bir rol oynuyor. Teknoloji, bakterilerin ve arke adı verilen diğer basit organizmaların virüslere karşı kullandığı doğal bir savunma mekanizmasından uyarlanıyor.